Բեռլինի Charité հիվանդանոցում Գերմանիայում առաջին անգամ CRISPR-ի վրա հիմնված Exa-cel դեղամիջոցով բուժել են բետա-թալասեմիայով տառապող 19-ամյա հիվանդի։ Գենային թերապիան իրականացվել է CRISPR տեխնոլոգիայի հայտնաբերող, Նոբելյան մրցանակակիր Էմանուել Շարպանտիեի ներկայությամբ։
Բուժումից չորս ամիս անց հիվանդն այլևս արյան փոխներարկման կարիք չունի և վարում է նորմալ կյանք։ Սա բուժման արդյունքի կարևոր փոփոխություն է, քանի որ մինչ այդ հիվանդը կախված էր փոխներարկումներից։
Կիրառված Exa-cel-ը CRISPR-ի վրա հիմնված գենային թերապիա է։ Charité-ում դրա կիրառումը Գերմանիայի համար առաջին նման դեպքն է։
Այս դեպքը նաև առանձնանում է իր կարգավիճակով։ Այն աշխարհում առաջին CRISPR-ի վրա հիմնված հաստատված թերապիան է, որը կիրառվել է ստանդարտ բժշկական օգնության շրջանակներում։
Այս դեպքը ցույց է տալիս, որ CRISPR տեխնոլոգիան արդեն միայն հետազոտական միջավայրի գործիք չէ, այլ կարող է կիրառվել նաև հաստատված բուժման շրջանակում։ Այստեղ առանձնահատուկ է ոչ միայն տեխնոլոգիայի կիրառումը, այլև այն, որ բուժումից չորս ամիս անց հիվանդը այլևս արյան փոխներարկման կարիք չունի։
Միաժամանակ, մեկ հիվանդի արդյունքը ինքնին չի կարող ներկայացնել նման բուժման բոլոր հնարավոր արդյունքները։ Տվյալ դեպքում հայտնի է չորս ամսվա ընթացքը, և հենց այդ ժամանակահատվածն է պետք դիտարկել որպես արձանագրված արդյունքի սահմանը՝ առանց դրանից ավելի երկարաժամկետ հետևություններ անելու։
