Բեռլինի «Շարիտե» հիվանդանոցը հայտարարել է, որ 19-ամյա Մոհամադը բետա-թալասեմիայի դեմ գենային թերապիա ստանալուց չորս ամիս անց այլևս արյան փոխներարկման կարիք չունի։ Սա Գերմանիայում CRISPR-Cas9 տեխնոլոգիայի վրա հիմնված Exa-cel (Casgevy) դեղամիջոցի առաջին կիրառումն է սովորական բժշկական պրակտիկայում։
Բուժման ընթացքում բժիշկները վերցրել են հիվանդի արյան ցողունային բջիջները և լաբորատորիայում գենետիկորեն փոփոխել դրանք, ապա ներարկել Մոհամադի օրգանիզմ։ Այս մեթոդը հնարավորություն է տալիս միջամտել բջիջների գենետիկ նյութին՝ նպատակ ունենալով բուժել հիվանդությունը։
Մոհամադի դեպքը ցույց է տալիս, թե ինչպես են գենային թերապիաներն աստիճանաբար անցնում փորձարարական փուլից դեպի սովորական բժշկական պրակտիկա։ Սակայն մեկ հիվանդի արդյունքը դեռ բավարար չէ՝ բուժման երկարաժամկետ արդյունավետության և անվտանգության մասին վերջնական եզրակացություններ անելու համար։
Գենային թերապիայի այս կիրառումը կարևոր է ոչ միայն Մոհամադի, այլև այն հիվանդների համար, որոնց կյանքը երկար ժամանակ կախված է եղել պարբերական արյան փոխներարկումներից։ Եթե բուժման արդյունքը պահպանվի, այն կարող է փոխել բետա-թալասեմիայի բուժման մոտեցումները՝ որոշ հիվանդների համար նվազեցնելով փոխներարկումների անհրաժեշտությունը։
Related News
Միաժամանակ, չորս ամիսը կարճ ժամանակահատված է երկարաժամկետ արդյունքները գնահատելու համար։ Հետագա դիտարկումները պետք է ցույց տան՝ որքան կայուն է ձեռք բերված արդյունքը, ինչ ռիսկեր կարող են ի հայտ գալ ժամանակի ընթացքում, և արդյոք բուժումը հասանելի կլինի ավելի մեծ թվով հիվանդների։ Գերմանիայում սովորական բժշկական պրակտիկայում առաջին կիրառումը կարևոր քայլ է, բայց դեռ ոչ վերջնական պատասխան բոլոր այս հարցերին։
